É necessário mais tempo para ver se a terapia tem curado da doença.
Um segundo bebê com leucemia agressiva tem sido tratada em Londres, com "células imunes designer" e, seis meses após o tratamento, ela permanece em remissão, Francês empresa de biotecnologia Cellectis anunciado.
O primeiro uso humano da terapia celular da empresa fez manchetes em todo o mundo em novembro, quando one-year-old Layla foi inocentado de leucemia previamente incurável no Great Ormond Street Hospital da Grã-Bretanha (GOSH).
os detalhes do caso mais recente o cuidado compassivo, também tratada a Deus, foram apresentados na American Society of Gene &Terapia celular reunião anual em Washington na sexta-feira.
os chamados injeção obras UCART19 por adição de novos genes para as células imunes doados saudáveis conhecidos como células T, o que lhes braço contra leucemia.
é necessário mais tempo para ver se a terapia tem curado da doença, ou simplesmente abrandou a sua progressão.
Mas o fato de Layla ainda está fazendo bem 11 meses após a sua injecção ea segundo caso tem sido até agora bem sucedida é encorajador.
"Esta ainda não é a prova estatística, mas temos agora dois casos", disse Cellectis Chief Executive Andre Choulika. "Isso mostra que a terapia tem algum potencial."
O segundo filho foi diagnosticado com leucemia em quatro semanas de idade e foi tratado com UCART19 em dezembro com 16 meses, depois de não conseguir responder a outros tratamentos.
Outros farmacêuticas como Novartis, Juno Therapeutics e Kite Pharma tem células T geneticamente modificados testados extraídas de um paciente individual.
A abordagem Cellectis, no entanto, usa células de um doador saudável em um processo que poderia levar a uma pronta "off-the-shelf" supply para uso em vários pacientes.
a empresa de biotecnologia, trabalhando com a gigante norte-americano Pfizer e farmacêutica francesa Servier, acredita que seu método é mais rápido e mais barato do que criar única paciente- terapias genéticas específicas.
Os ensaios clínicos de UCART19 devem começar este ano.
AAP