A terapia genética carrega a promessa de cura para muitas doenças e para tipos de tratamento médico que não parecia possível até recentemente. Com o seu potencial para eliminar e prevenir doenças hereditárias como a fibrose cística e hemofilia e seu uso como uma possível cura para doenças cardíacas, AIDS e câncer, a terapia genética é um potencial médico milagreiro.
Mas o que dizer terapia genética para crianças? Há uma boa quantidade de risco envolvido, por isso, até agora, única seriamente crianças doentes ou aqueles com doenças que não pode ser curada por meio de tratamentos médicos padrão foram envolvidos em ensaios clínicos com terapia genética.
Como esses estudos continuam, terapia genética podem em breve oferecer esperança para crianças com doenças graves que não respondem às terapias convencionais.
Sobre genes
Nossos genes ajudar nos tornam únicos. Herdamos de nossos pais, eles ir longe na determinação das nossas características físicas — como a cor dos olhos ea cor e textura do nosso cabelo. Eles também determinam coisas como se os bebês vão ser masculino ou feminino, a quantidade de oxigênio no sangue pode levar, e a probabilidade de conseguir certas doenças.
Os genes são compostos de fios de uma molécula chamada DNA e estão localizados em único arquivo dentro dos cromossomos. A mensagem genética é codificada por os blocos de construção de DNA, que são chamados de nucleótidos. Cerca de 3 bilhões de pares de nucleótidos estão nos cromossomos de uma célula humana, e composição genética de cada pessoa tem uma única sequência de nucleotídeos. Isto é principalmente o que nos torna diferentes uns dos outros.
Os cientistas acreditam que todo ser humano tem cerca de 25.000 genes por célula. Uma mutação, ou alterar, em qualquer um destes genes pode resultar numa doença, deficiência física, ou tempo de vida reduzido. Estas mutações podem ser passadas de uma geração para outra, herdada apenas como o cabelo encaracolado de uma mãe ou olhos castanhos de um pai. As mutações também podem ocorrer espontaneamente em alguns casos, sem ter sido transmitido por um dos pais. Com terapia genética, o tratamento ou eliminação de doenças hereditárias ou condições físicas devido a essas mutações poderiam tornar-se uma realidade.
A terapia genética envolve a manipulação de genes para combater ou prevenir doenças. Simplificando, ele introduz um "bom" gene em uma pessoa que tem uma doença causada por um gene "ruim"
dois tipos de terapia Gene
As duas formas de terapia genética são:.
terapia genética somática, que envolve a introdução de um "bom" de genes em células-alvo para tratar o paciente — mas não as crianças futuras do paciente porque estes genes não são passadas junto à prole. Em outras palavras, mesmo que alguns dos genes do paciente pode ser alterada para tratar uma doença, isso não vai mudar a chance de que a doença será passada para os filhos do paciente. Esta é a forma mais comum de terapia genética que está sendo feito.
A terapia gênica na germinação, que envolve a modificação dos genes em óvulos ou esperma, que passará então quaisquer alterações genéticas para as gerações futuras. Experiências com este tipo de terapia, os cientistas injetaram fragmentos de DNA em ovos de ratinho fertilizados. Os camundongos cresciam em adultos e os seus descendentes teve o novo gene. Os cientistas descobriram que certos problemas de crescimento e fertilidade poderia ser corrigido com esta terapia, o que os levou a pensar que o mesmo pode ser verdade para os seres humanos. Embora tenha potencial para prevenir doença hereditária, a terapia genética germinal é controversa e muito pouca pesquisa está sendo feita, por razões técnicas e éticas.
Possíveis efeitos da terapia Gene
Atualmente, a terapia genética é feito somente através de ensaios clínicos, que muitas vezes levam anos para ser concluído. Depois de novos medicamentos ou procedimentos são testados em laboratórios, os ensaios clínicos são conduzidos com pacientes humanos sob circunstâncias estritamente controladas. Tais ensaios geralmente duram de 2 a 4 anos e passar por várias fases de pesquisa. Nos Estados Unidos, os EUA Food and Drug Administration (FDA) deve então aprovar a nova terapia para o mercado, o que pode levar mais 2 anos.
A pesquisa mais ativa que está sendo feito na terapia genética para crianças tem sido para doenças genéticas (como fibrose cística). Outros ensaios de terapia genética envolver as crianças com imunodeficiências graves, como adenosina deaminase deficiência (ADA) (uma doença genética rara que faz com que as crianças propensas à infecção grave), anemia falciforme, talassemia, hemofilia, e aqueles com hipercolesterolemia familiar (níveis extremamente elevados de colesterol sérico).
A terapia genética tem riscos e limitações. Os vírus e outros agentes usados para entregar os "bons" genes podem afetar mais do que as células para as quais eles estão destinados. Se um gene for adicionado ao ADN, pode ser colocado no lugar errado, o que poderia potencialmente causar cancro ou outros danos.
genes também pode ser "sobre-expressa", o que significa que pode conduzir à produção de tanto uma proteína que pode ser prejudicial. Outro risco é que um vírus introduzido em uma pessoa poderia ser transmitido para outras pessoas ou para o meio ambiente.
ensaios de terapia genética em crianças apresentam um dilema ético, de acordo com alguns especialistas de terapia genética. As crianças com um gene alterado pode ter efeitos ligeiros ou severos e a gravidade muitas vezes não pode ser determinado em lactentes. Então, só porque algumas crianças parecem ter um problema genético não significa que vai ser substancialmente afetado por ela, mas eles terão que viver com o conhecimento desse problema.
As crianças podem ser testados para distúrbios Se existe um tratamento médico ou de uma mudança de vida que poderia ser benéfico — ou se sabendo que eles não carregam o gene reduz a vigilância médica necessária. Por exemplo, descobrir uma criança não carrega o gene para um distúrbio que corre na família pode significar que ele ou ela não tem que passar por exames anuais ou outros exames regulares.
The Future of Gene Therapy
Para curar doenças genéticas, os cientistas devem primeiro determinar qual gene ou conjunto de genes faz com que cada doença. O Projeto Genoma Humano e de outros esforços internacionais tenham concluído o trabalho inicial de sequenciação e mapeamento de praticamente todos os 25.000 genes na célula humana. Esta pesquisa irá fornecer novas estratégias para diagnosticar, tratar, curar, e possivelmente prevenir doenças humanas.
Embora esta informação vai ajudar os cientistas a determinar a base genética de muitas doenças, será um longo tempo antes de doenças realmente pode ser tratada através da terapia genética
o potencial da terapia genética para revolucionar a medicina no futuro é emocionante, e as esperanças são elevadas por seu papel na;. cura e prevenção de doenças infantis. Um dia pode ser possível tratar uma criança por nascer para uma doença genética mesmo antes de os sintomas aparecerem.
Os cientistas esperam que o mapeamento do genoma humano vai ajudar a levar a cura para muitas doenças e que os ensaios clínicos bem sucedidos irão criar novas oportunidades . Por agora, no entanto, é um wait-and-see situação, chamando para um otimismo cauteloso.