Occorre più tempo per vedere se la terapia ha curato la malattia.
Un secondo bambino con la leucemia aggressiva è stato trattato a Londra con "cellule immunitarie Designer" e, sei mesi dopo il trattamento, rimane in remissione, azienda biotech francese Cellectis annunciato.
Il primo uso umano della terapia cellulare azienda ha fatto notizia in tutto il mondo nel mese di novembre quando uno-year-old Layla è stata autorizzata di leucemia in precedenza incurabile all'ospedale via della Gran Bretagna Great Ormond (GOSH).
I dettagli del ultimo caso cura compassionevole, trattato anche GOSH, sono stati presentati presso l'American Society of Gene e terapia cellulare riunione annuale a Washington il Venerdì.
I cosiddetti UCART19 opere di iniezione con l'aggiunta di nuovi geni di cellule immunitarie sane donati note come cellule T, che li braccio contro leucemia.
è necessario più tempo per vedere se la terapia ha curato la malattia, o semplicemente rallentato la sua progressione.
Ma il fatto che Layla sta ancora bene 11 mesi dopo la sua iniezione e la secondo caso finora ha avuto successo è incoraggiante.
"Questa non è ancora una prova statistica ma noi ora abbiamo due casi", ha detto Cellectis amministratore delegato Andre Choulika. "Ciò dimostra che la terapia ha un certo potenziale."
Il secondo bambino è stata diagnosticata la leucemia in quattro settimane ed è stato trattato con UCART19 nel mese di dicembre di età compresa tra 16 mesi, dopo aver fallito a rispondere ad altri trattamenti.
Altre case farmaceutiche, tra cui Novartis, Juno Therapeutics e kite Pharma hanno testato geneticamente modificati T-cellule estratte da un singolo paziente.
L'approccio Cellectis, tuttavia, utilizza le cellule da un donatore sano in un processo che potrebbe portare ad un pronto
la società biotech, in collaborazione con il gigante americano Pfizer e casa farmaceutica francese Servier, ritiene che "off-the-shelf" offerta per l'uso in più pazienti. il suo metodo è più veloce e più economico rispetto alla creazione di singolo paziente- terapie geniche specifiche.
Gli studi clinici di UCART19 sono dovuti per iniziare quest'anno.
AAP