lleva la promesa de curas para muchas enfermedades y para tipos de tratamiento médico que no parecían posibles hasta hace poco. Con su potencial para eliminar y prevenir las enfermedades hereditarias como la fibrosis quística y la hemofilia y su uso como una posible cura para la enfermedad cardíaca, el SIDA y el cáncer, la terapia génica es un potencial médico milagrero.
Pero ¿qué pasa con la terapia génica para los niños? Hay una buena cantidad de riesgo que implica, por lo que hasta el momento solamente en serio niños enfermos o aquellos con enfermedades que no pueden ser curados por tratamientos médicos estándar han participado en los ensayos clínicos utilizando la terapia génica.
A medida que los estudios continúan, La terapia génica puede ofrecer pronto esperanza para los niños con enfermedades graves que no responden a las terapias convencionales.
acerca de los genes
Nuestros genes ayudan nos hacen únicos. Heredado de nuestros padres, que van mucho más en la determinación de nuestros rasgos físicos y mdash; como el color de ojos y el color y la textura del cabello. También determinan cosas como si los bebés van a ser hombre o mujer, la cantidad de oxígeno en la sangre pueden llevar, y la probabilidad de contraer ciertas enfermedades.
Los genes están compuestos por cadenas de una molécula llamada ADN y se encuentran en un solo presentar dentro de los cromosomas. El mensaje genético está codificada por los bloques de construcción del ADN, que son llamados nucleótidos. Aproximadamente 3 mil millones de pares de nucleótidos están en los cromosomas de una célula humana, y la composición genética de cada persona tiene una secuencia única de nucleótidos. Esto es principalmente lo que nos hace diferentes unos de otros.
Los científicos creen que cada ser humano tiene unos 25.000 genes por célula. Una mutación, o cambio, en cualquiera de estos genes puede dar lugar a una enfermedad, discapacidad física, o acortamiento de la vida. Estas mutaciones pueden pasarse de una generación a otra, al igual que heredaron el pelo rizado de la madre o de los ojos marrones de un padre. Las mutaciones también pueden ocurrir espontáneamente en algunos casos, sin haber sido transmitido por un padre. Con la terapia génica, el tratamiento o la eliminación de enfermedades hereditarias o condiciones físicas debido a estas mutaciones podría convertirse en una realidad.
La terapia génica consiste en la manipulación de los genes para combatir o prevenir enfermedades. En pocas palabras, se introduce un gen "bueno" en una persona que tiene una enfermedad causada por un gen "malo"
dos tipos de terapia génica
Las dos formas de terapia génica son:
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terapia génica somática, que consiste en introducir un gen "buena" en las células diana para tratar al paciente y mdash; pero no los niños futuros del paciente debido a que estos genes no se pasan junto a la descendencia. En otras palabras, a pesar de que algunos de los genes del paciente se puede alterar para tratar una enfermedad, no va a cambiar la probabilidad de que la enfermedad se transmite a los hijos del paciente. Esta es la forma más común de la terapia génica está haciendo.
terapia génica de la línea germinal, que consiste en la modificación de los genes en óvulos o espermatozoides, que pasará entonces cualquier cambio genético a las generaciones futuras. Experimentando con este tipo de terapia, los científicos inyectaron fragmentos de ADN en óvulos fertilizados de ratón. Los ratones crecieron hasta convertirse en adultos y su descendencia tenido el nuevo gen. Los científicos encontraron que ciertos problemas de crecimiento y fertilidad podrían corregirse con esta terapia, lo que les llevó a pensar que el mismo podría ser cierto para los seres humanos. A pesar de que tiene un gran potencial para la prevención de la enfermedad hereditaria, la terapia génica germinal es controvertido y está siendo realizado muy poca investigación, por razones técnicas y éticas.
Posibles efectos de la terapia génica
En la actualidad, la terapia génica se hecho sólo a través de ensayos clínicos, que a menudo tardan años en completarse. Después de nuevos medicamentos o procedimientos son probados en laboratorios, los ensayos clínicos se llevan a cabo con los pacientes humanos en circunstancias estrictamente controladas. Tales ensayos suelen durar de 2 a 4 años, y pasan por varias fases de la investigación. En los Estados Unidos, la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA), entonces debe aprobar la nueva terapia para el mercado, que puede tomar otros 2 años
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La investigación más activa que se realiza en la terapia génica para los niños ha sido para los trastornos genéticos (como la fibrosis quística). Otros ensayos de terapia génica implican niños con inmunodeficiencias graves, tales como la deficiencia de adenosina deaminasa (ADA) (una rara enfermedad genética que hace que los niños propensos a infecciones graves), anemia de células falciformes, talasemia, hemofilia, y aquellos con hipercolesterolemia familiar (niveles extremadamente altos de colesterol sérico).
La terapia génica tiene sus riesgos y limitaciones. Los virus y otros agentes utilizados para entregar los genes "buenos" pueden afectar a más de las casillas para las que están destinados. Si se añade un gen de ADN, podría ser puesto en el lugar equivocado, lo que podría causar cáncer u otros daños.
Los genes también pueden ser "sobreexpresa", lo que significa que pueden conducir a la producción de gran parte de una proteína que pueden ser perjudiciales. Otro riesgo es que un virus introducido en una sola persona podría transmitirse a otras personas o al medio ambiente.
ensayos de terapia génica en los niños presentan un dilema ético, según algunos expertos en terapia génica. Los niños con un gen alterado pueden tener efectos leves o graves y la gravedad a menudo no se puede determinar en los bebés. Así que sólo porque algunos niños parecen tener un problema genético no significa que vayan a ser afectados de manera sustancial por ella, pero van a tener que vivir con el conocimiento de ese problema.
Los niños podrían ser probados para los trastornos si hay un tratamiento médico o un cambio de estilo de vida que podrían ser beneficiosos y mdash; o si a sabiendas de que no llevan el gen reduce la vigilancia médica necesaria. Por ejemplo, encontrar a un niño no lleva el gen para un trastorno que se da en la familia podría significar que él o ella no tiene que someterse a exámenes anuales u otros exámenes regulares. Francia El futuro de la terapia génica
Para curar enfermedades genéticas, los científicos deben primero determinar qué gen o conjunto de genes que hace que cada enfermedad. El Proyecto Genoma Humano y otros esfuerzos internacionales han completado el trabajo inicial de secuenciación y mapeo de la práctica totalidad de los 25.000 genes en la célula humana. Esta investigación proporciona nuevas estrategias para diagnosticar, tratar, curar, y, posiblemente, prevenir las enfermedades humanas.
A pesar de que esta información ayudará a los científicos a determinar la base genética de muchas enfermedades, será un largo tiempo antes de que las enfermedades que realmente se puede tratada a través de la terapia génica
potencial de la terapia génica para revolucionar la medicina en el futuro es emocionante, y las esperanzas son altas por su papel en;. curación y prevención de enfermedades infantiles. Un día puede ser posible para el tratamiento de un niño no nacido de una enfermedad genética, incluso antes de que aparezcan los síntomas.
Los científicos esperan que el mapeo del genoma humano ayudará a conducir a curas para muchas enfermedades y que los ensayos clínicos exitosos va a crear nuevas oportunidades . Por ahora, sin embargo, es una de esperar y ver la situación, llamando a un optimismo cauteloso.